В Москве в медиацентре Фонда Росконгресс состоялся круглый стол «Ценность редкой жизни: общественный диалог о справедливом доступе к терапии орфанных заболеваний». Организатором мероприятия выступил Фонд «РК-Медицина». Участники — представители федеральных и региональных органов власти, пациентского сообщества, экспертного и медицинского сообщества — обсудили системные барьеры в лекарственном обеспечении пациентов с редкими заболеваниями и возможные пути их преодоления.

Особое внимание было уделено вопросам преемственности терапии между детской и взрослой когортой населения, финансовой поддержки регионов, правовым пробелам и внедрению с 2026 года механизма софинансирования расходов на орфанное лекарственное обеспечение.

«Орфанные заболевания — это не только медицинская, но и социальная проблема. За каждым решением в сфере финансирования и регулирования стоит конкретная человеческая жизнь, и задача диалога — сделать эту ценность безусловной для всей системы здравоохранения», — отметила Анастасия Столкова, директор Фонда РК-Медицина, первый заместитель директора по развитию Фонда Росконгресс, член комиссии по здравоохранению Общественной палаты РФ.

Юлия Лазуткина, заместитель председателя Комитета Совета Федерации по социальной политике: «Сегодня есть прямое поручение разобраться с тем, как выстроить систему помощи таким образом, чтобы, с одной стороны, снизить нагрузку на регионы, а с другой — обеспечить поддержку за счет федерального бюджета. Мы неоднократно обсуждали этот вопрос на площадках Комитета по социальной политике и понимаем, что здесь необходимы доработки и новые решения. В том числе мы рассматриваем возможность создания федерального проекта, который позволит комплексно отрегулировать эти вопросы».

Правовые аспекты лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями представила доцент Сеченовского университета Мария Посадкова. Она обратила внимание на разрозненность нормативного регулирования и растущую роль судов как вынужденного механизма защиты прав пациентов: «Правовой мониторинг и анализ судебной практики свидетельствуют о том, что значительная часть пациентов вынуждена отстаивать право на здоровье в судебном порядке, что связано с неопределенностью и фрагментарностью правового регулирования. Часть пациентов выпадет из программы государственной поддержки, достигая 19-летнего возраста, и вынужденно пропускает жизненно необходимую терапию. Лекарственное обеспечение другой группы пациентов ложится на регионы, которые не справляются и задерживают закупку лекарств при отсутствии финансовых возможностей. Указанные обстоятельства вынуждают пациентов прерывать терапию, рисковать здоровьем, параллельно обращаясь в суд.

В настоящее время судебная практика фактически стала индикатором несовершенства действующего правового регулирования как в разряде несогласованности перечней, так и в чрезмерной финансовой нагрузке регионов. Вектор для решения указанных вопросов задал Конституционный Суд РФ в своем решении от 26.09.2024 г. #41П, которое должно быть исполнено в полном объеме с учетом правовых позиций Суда. Мы надеемся, что проведённая работа и состоявшееся обсуждение станут основой для выстраивания системного диалога и партнёрства между врачами, пациентским сообществом, экспертами и органами государственной власти с целью практического решения обозначенных проблем».

О практических трудностях реализации орфанного лекарственного обеспечения на региональном уровне рассказал заместитель губернатора Владимирской области Владимир Куимов. Он отметил, что действующие критерии получения федеральной поддержки не всегда отражают реальную нагрузку на бюджеты субъектов: «Мы можем соответствовать почти всем установленным критериям, но из-за одного показателя — уровня бюджетной обеспеченности — полностью выпадаем из механизма софинансирования. Возникает парадоксальная ситуация: регион развивается, улучшает экономические показатели, но при этом лишается поддержки в обеспечении самых тяжелых пациентов. При этом с точки зрения Конституционного суда все субъекты должны находиться в равных условиях, когда речь идет о праве человека на лекарственную терапию».

О роли фонда «Круг добра» и рисках утраты достигнутых результатов при переходе пациентов во взрослую сеть рассказал Председатель правления фонда «Круг добра», генеральный директор АНО «Детский хоспис», член Общественной палаты РФ Александр Ткаченко: «В соответствии с Указом Президента России Фонд «Круг добра» – дополнительный к программе государственных гарантий механизм организации и финансирования помощи детям стяжёлыми и редкими заболеваниями. Источник средств Фонда – часть повышенного налога на доходы граждан России выше 5 млн рублей в год. Таким образом общество самым справедливым образом участвует в помощи самым уязвимым больным детям, для лечения которых нужны дорогостоящие препараты. Фонд взял на себя обязательства по помощи детям с орфанными заболеваниями, что позволяет регионам высвободившиеся средства направить на помощь взрослым орфанным пациентам. С первого года работы Фонда мы переживали о судьбе наших подопечных по достижению 18-летия. Президент принял решение продлить период поддержки подопечных Фонда до 19 лет для их бесшовного перехода на попечение субъектам Федерации. Фонд заранее предупреждает регионы о «выпускниках», переходящих во взрослую систему. Однако, мы видим, что в регионах остаются вопросы по обеспечению пациентов старше 19 лет».

О необходимости системного подхода к доступу инновационной терапии и недопустимости прерывания лечения говорил сопредседатель Всероссийского союза пациентов Юрий Жулёв. Он подчеркнул, что формальное появление препарата в правовом поле не гарантирует его доступность для пациентов: «Регистрация препарата на территории Российской Федерации — это только первый шаг в обеспечении его доступности. Если за регистрацией не следует включение в программы государственных гарантий и устойчивое финансирование, пациент по-прежнему остается без терапии. Для людей с орфанными заболеваниями любая задержка — это не просто ухудшение самочувствия, а риск безвозвратной потери качества и продолжительности жизни. Поэтому любые меры, сокращающие путь от появления инновационного препарата до его реального назначения пациенту, имеют принципиальное значение».

По итогам круглого стола участники сошлись во мнении, что справедливый доступ к терапии орфанных заболеваний требует комплексного подхода: от совершенствования правового регулирования и критериев софинансирования до развития единых регистров пациентов и механизмов преемственности лечения. По итогам круглого стола будет подготовлена резолюция.